Frottis d'aspiration de moelle osseuse coloré par le test de Wright d'un patient atteint de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B précurseurs (illustration @VashiDonsk sur Wikimédia).
L'anticorps monoclonal BLINCYTO 38, 5 µg injectable (blinatumomab) bénéficie d'une extension de prise en charge (agrément aux collectivités et en sus des GHS) dans le traitement de laleucémie aiguë lymphoblastique (LAL) de l'enfant.
Résumé L'agrément aux collectivités et la prise en charge en sus des GHS de BLINCYTO 38, 5 µg injectable (blinatumomab)sont étendus au traitement des enfants de 1 an et plus, présentant une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à précurseurs B (CD19+ et Ph-) en première rechute à haut risque, dans le cadre du traitement de consolidation. Il s'agit de la deuxième indication pédiatrique remboursable pour BLINCYTO, pour laquelle la Commission de la transparence a attribué un service médical rendu (SMR) important et une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III). Dans cette population, la posologie est définie en fonction du poids du patient :
Pharmacogénétique De La Leucémie Aiguë Lymphoblastique
La prise en charge est assurée sous réserve de respecter les conditions de prescription et d'utilisation (réservé à l'usage hospitalier, prescription réservée aux hématologues et médecins compétents en maladies du sang).
L' anticorps monoclonal à base de blinatumomab, BLINCYTO 38, 5 µg poudre pour solution à diluer et solution pour solution pour perfusionbénéficie d'une extension de son agrément aux collectivités [1] et de sa prise en charge en sus de la GHS [2] chez les enfants, dans l'indication suivante :
Cette indication pédiatrique a été validée enmai 2021. Il s'agit de la seconde indication de BLINCYTO autorisée et prise en charge chez l'enfant (cf. Encadré ci-dessous).
Les Quatre Types De Leucémies
Dans un avis du 15 décembre 2021 [3], la Commission de la transparence (CT) a évalué l'efficacité de BLINCYTO dans cette indication pédiatrique sur la base de l'étude 20120215de phase III, randomisée, en ouvert, contrôlée versus le 3e bloc de chimiothérapie intensive conventionnelle de consolidation (HC3)chez des enfants ou adolescents (âgés de 1 mois à 17 ans) atteints de LAL à précurseurs B Ph- après une 1re rechute à haut risque (cf. Figure ci-dessous).
Le critère de jugement principal retenu était letaux de survie sans événement (SSE), défini comme le délai entre la randomisation et la survenue d'un des événements suivants :
Des résultats en faveur du blinatumomab Les résultats de cette étude ont été en faveur de la supériorité dublinatumomab après un suivi médian de 22 mois (HR=0, 36 ; IC95% [0, 19 ; 0, 66] ; p<0, 001). En outre, ils suggèrent unprofil de tolérance favorable du blinatumomab, marqué par une plus faible hématotoxicité en comparaison à la chimiothérapie malgré des troubles généraux et neurologiques plus fréquents.
Leucémie Lymphoblastique Aiguë De L'enfant Et De L'adolescent
Un SMR important et une ASMR III Sur la base des données disponibles au moment de cette évaluation, la CT a attribué à BLINCYTO dans le traitement pédiatrique de la LAL en première rechute à haut risque, dans le cadre d'un traitement de consolidation :
Outre les résultats d'efficacité et de tolérance, la CT a également pris en compte les avantages de BLINCYTO en termes de soins par rapport aux traitements par chimiothérapie, «compte tenu de la possibilité d'une administration du blinatumomab principalement au domicile du patient». En conclusion de son avis, la CT considère que la place deBLINCYTO dans la stratégie thérapeutique est celle d'un traitement à privilégier par rapport à la chimiothérapie conventionnelle en troisième bloc de consolidation pour le traitement des enfants ou adolescents à partir de l'âge de 1 an ayant une LAL à précurseurs B exprimant le CD19 en l'absence de chromosome Philadelphie, et ayant obtenu une rémission complète après une première rechute à haut risque. BLINCYTO en traitement de consolidation chez l'enfant : en pratique
Pour les patients pédiatriques présentant une LAL à précurseurs B en première rechute à haut risque, l'hospitalisation est recommandée au moins pendant les 3 premiers jours du cycle.
La Leucémie Aiguë Lymphoblastique (lal) Est Une Maladie Maligne (clonale) De La Moelle Osseuse Dans Laquelle Précurseurs Lymphoïdes Début Prolifèrent Et Remplacent Les Cellules Hématopoïétiques Normales De La Moelle. Banque D'images Et
Ces patients peuvent recevoir 1 cycle de traitement par BLINCYTO après l'induction et 2 blocs de chimiothérapie de consolidation. Un cycle de traitement est constitué de 28 jours (4 semaines) de perfusion continue.
Conditions de prescription de BLINCYTO BLINCYTO est un médicament réservé à l'usage hospitalier. La prescription est réservée aux spécialistes en hématologie, ou aux médecins compétents en maladies du sang. Une surveillance particulière doit être mise en place pendant le traitement. Pour aller plus loin [1]Arrêté du 7 mars 2022 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l'usage des collectivités et divers services publics - BLINCYTO (Journal officiel du 12 mai 2022, texte 17) [2]Arrêté du 30 mars 2022 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques prises en charge en sus des prestations d'hospitalisation mentionnée à l'article L. 162-22-7 du code de la sécurité sociale - BLINCYTO (Journal officiel du 12 mai 2022, texte 18) [3]Avis de la Commission de la transparence - BLINCYTO (HAS, 15 décembre 2021)
David Paitraud est Docteur en pharmacie et journaliste médical. Diplômé de la faculté de pharmacie de Poitiers et titulaire du DESS de Politiques des biens et des services de santé (Paris V), il débute sa carrière de journaliste en 2006 chez , en intégrant la (...)Ensemble est une nouvelle ressource qui s'adresse à toute personne touchée par le cancer pédiatrique : patients, parents, membres de la famille et amis.
Présentation Du Programme Lea
La leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) est un cancer du sang et de la moelle osseuse. Il s'agit du type le plus fréquent de cancer pédiatrique.
La LAL survient le plus souvent chez les enfants âgés de 2 à 5 ans. Elle peut également survenir chez les enfants plus âgés et les adolescents. Elle est légèrement plus fréquente chez les garçons que chez les filles.
Les cas de LAL chez les nourrissons sont rares. Environ 90 cas de LAL chez des enfants de moins d'un an sont diagnostiqués chaque année aux États-Unis.
Que Sont Les Leucémies Chez L'enfant ?
Le traitement le plus courant de la LAL est la chimiothérapie. De nombreux progrès ont été réalisés dans le traitement de la LAL. Le taux de guérison global de la LAL chez l'enfant est d'environ 90 %.
Dans la leucémie, les cellules cancéreuses se développent rapidement dans la moelle osseuse. Ces cellules cancéreuses sont des globules blancs immatures appelés blastes. Lorsque cela se produit, les cellules sanguines saines (globules blancs, globules rouges et plaquettes) ne peuvent pas faire leur travail correctement.
La LAL touche les globules blancs nommés lymphocytes. Ce sont des cellules qui luttent contre les infections et aident à protéger le corps contre les maladies.
Leucémies De L'enfant
Il existe deux types de lymphocytes : les lymphocytes B et les lymphocytes T. La LAL peut être issue de ces deux types de lymphocytes ; on parle donc de LAL à cellules B ou de LAL à cellules T. La LAL à cellules B est la plus fréquente.
La LAL touche les globules blancs nommés lymphocytes. La moelle osseuse des patients atteints de LAL contient trop de globules blancs immatures (les blastes). Ces cellules ne fonctionnent pas normalement. Elles remplacent les globules blancs normaux, les globules rouges et les plaquettes.
Si la leucémie est avérée, des tests supplémentaires seront effectués pour déterminer si la LAL est présente dans d'autres parties du corps et pour recueillir des informations sur le sous-type de LAL.
Cancer Du Sang
L'immunohistochimie est un test qui utilise des anticorps pour mettre en évidence des protéines spécifiques dans un échantillon de tissu. Les complexes protéines/anticorps sont colorés en marron ou en rouge et sont visibles au microscope.
Dans la cytométrie en flux, les cellules sont colorées avec un colorant sensible à la lumière et placées dans un liquide, puis on les fait passer dans un courant devant un laser ou un autre type de lumière. Le test mesure le nombre de cellules, le pourcentage de cellules vivantes et certaines caractéristiques des cellules, comme leur taille, leur forme et la présence de marqueurs de leucémie à leur surface.
Le médecin pourra recommander de réaliser des tests en laboratoire pour identifier des gènes, des protéines et d'autres facteurs spécifiques intervenant dans la leucémie.
Que Sont Les Leucémies De L'adulte ?
Cet examen est important car le cancer est dû à des erreurs (mutations) dans les gènes des cellules. L'identification de ces erreurs facilite le diagnostic du sous-type spécifique de leucémie.
Les médecins peuvent prescrire des traitements plus intensifs aux patients atteints d'une leucémie dont les mutations sont associées à de moins bons résultats.
Il existe plusieurs sous-types de LAL. Dans de nombreux cas, les médecins peuvent s'appuyer sur le sous-type de LAL afin de prendre des décisions thérapeutiques en fonction du groupe de risque de la leucémie. Pour plus d'informations, consulter la section portant sur le traitement.
Identification D'antigènes Comme Cibles Thérapeutiques Pour Les Adultes Souffrant De Leucémie Aiguë Lymphoblastique à Précurseurs B
Une ponction lombaire montrera si la leucémie s'est propagée au système nerveux central. Ce test est également appelé PL ou ponction lombaire.
Les patients peuvent recevoir une chimiothérapie en même temps que cet examen. On parle alors de chimiothérapie intrathécale prophylactique. Elle est administrée pour empêcher la LAL de se propager dans le liquide céphalorachidien.
Les patients de sexe masculin peuvent être examinés par échographie si le prestataire soupçonne une atteinte des testicules. Ce cas est rare dans la LAL. Il survient chez 1 à 2 % des hommes.
Leucemie Aigue Chez L'enfant.
Les conseils en matière de fertilité et/ou les options de préservation doivent être présentés aux hommes et aux femmes, en particulier aux adolescents.
La chimiothérapie est le principal traitement de la LAL chez l'enfant. Le traitement fait
